การบำบัดที่เรียกว่า ProSavin นั้นทำงานโดย reprogramming เซลล์สมองเพื่อผลิตโดปามีนซึ่งเป็นสารเคมีที่จำเป็นสำหรับการควบคุมการเคลื่อนไหวนักวิจัยกล่าว การขาดโดปามีนเป็นสาเหตุให้เกิดการสั่นสะเทือนแขนขาแข็งตัวและสูญเสียสมดุลที่ผู้ป่วยที่เป็นโรคระบบประสาทเสื่อม
“เราแสดงให้เห็นว่าเราสามารถจัดการยีนในสมองของผู้ป่วยได้อย่างปลอดภัยและสร้างโดปามีนซึ่งเป็นสารที่หายไปในผู้ป่วยพาร์คินสัน” นักวิจัย Kyriacos Mitrophanous หัวหน้าฝ่ายวิจัยของ Oxford BioMedica ในอังกฤษ บริษัท ที่พัฒนาการบำบัดและให้ทุน การเรียน.
ProSavin ยังช่วยในการกำจัดยอดเขาและหุบเขาที่เกิดจากยา levodopa ซึ่งเป็นมาตรฐานการรักษาในปัจจุบัน Mitrophanous กล่าว
การรักษาใช้ไวรัสที่ไม่เป็นอันตรายในการส่งยีนโดปามีนสามตัวไปยังพื้นที่ของสมองที่ควบคุมการเคลื่อนไหวโดยตรง ยีนเหล่านี้สามารถแปลงเซลล์ประสาทที่ไม่ได้ผลิตโดปามีนไปเป็นเซลล์ที่ผลิตโดปามีน
แม้ว่าผลการศึกษาจะสดใส แต่นักวิจัยแนะนำว่าควร “ตีความด้วยความระมัดระวัง” เพราะผลประโยชน์ที่รับรู้จะตกอยู่ในขอบเขตของ “ผลของยาหลอก” ที่เห็นได้จากการทดลองทางคลินิกอื่น ๆ
หวังว่าจะปรับปรุงผลลัพธ์ของพวกเขาได้นักวิจัยได้ทำการปรับโครงสร้างการรักษาใหม่ “ เรามีเวอร์ชั่นใหม่ที่ทำให้โดปามีนมากขึ้นในผู้ป่วยและเวอร์ชั่นใหม่นี้กำลังอยู่ระหว่างการศึกษาความปลอดภัยก่อนที่เราจะเริ่มต้นเส้นทางในผู้ป่วย” เขากล่าว
ผู้เชี่ยวชาญตอบโต้ในเชิงบวก แต่ระมัดระวังต่อการค้นพบซึ่งเผยแพร่ทางออนไลน์วันที่ 10 มกราคมใน The Lancet ในขณะที่การรักษาดูเหมือนจะปลอดภัยศักยภาพของมันแทนการรักษาปัจจุบันยังคงต้องพิสูจน์พวกเขาตั้งข้อสังเกต
“การศึกษา ProSavin เป็นก้าวแรกที่เป็นไปในเชิงบวกและสำคัญสำหรับการรักษาด้วยยีนที่มีศักยภาพสำหรับโรคพาร์กินสัน” ดร. ไมเคิลโอคุนกล่าว
ผู้อำนวยการด้านการแพทย์ระดับชาติที่ National Parkinson Foundation “ผลลัพธ์ของการศึกษาเบื้องต้นนี้เปิดเผยถึงความปลอดภัยที่น่าเชื่อถือและน่าสนใจที่จะสังเกตผลประโยชน์ระยะยาวและวิธีที่ ProSavin จะเปรียบเทียบกับการรักษาอื่น ๆ เช่นการกระตุ้นสมองส่วนลึก”
Mitrophanous คิดว่าการรักษาใหม่นี้ในที่สุดจะดีกว่าการกระตุ้นสมองส่วนลึกหรือ levodopa
เมื่อเวลาผ่านไปผู้ป่วยต้องใช้ยาเลโวโดปาในปริมาณที่มากขึ้น ประโยชน์ของมันเริ่มเสื่อมลงในห้าถึง 10 ปีหลังจากเริ่มใช้ยาเขากล่าว
ผู้ป่วยสามารถทดลองการกระตุ้นสมองส่วนลึกซึ่งเกี่ยวข้องกับการวางสายไฟเข้าไปในสมองที่ติดอยู่กับก้อนแบตเตอรี่ Mitrophanous กล่าว
“ ด้วยวิธีการของเราเซลล์สมองจะถูกปรับเปลี่ยนอย่างถาวรเพื่อสร้างโดปามีนของตัวเองดังนั้นคุณไม่ต้องพึ่งพาการกระตุ้นจากภายนอก” เขากล่าว
นักวิจัยไม่ได้บอกว่าการรักษาแบบใหม่นี้เป็นการรักษาเพราะเซลล์สมองยังคงตาย “ แต่ความหวังก็คือเราจะให้ผู้ป่วยเพิ่มอีกห้าปีก่อนที่โรคจะดำเนินต่อไปอีก” Mitrophanous กล่าว
“ ถ้าคุณคิดว่าคุณจะได้รับการควบคุมอาการที่ดีกับ levodopa ห้าถึง 10 ปีเราหวังว่าเราจะยืดเวลานั้นออกไปอีกห้าปีอาจจะนานกว่านั้นจะเป็นประโยชน์อย่างแท้จริงต่อผู้ป่วยเหล่านี้” Mitrophanous กล่าว
ดร. Andrew Feigin นักประสาทวิทยาที่ศูนย์ความผิดปกติในการเคลื่อนไหวของสถาบันประสาทวิทยาศาสตร์ที่นอนใน
Manhasset, N.Y. กล่าวว่าการศึกษานี้เพิ่มหลักฐานที่เพิ่มขึ้นว่า “การบำบัดด้วยยีนสำหรับโรคพาร์กินสันสามารถทำได้ในลักษณะที่ปลอดภัยและได้รับการยอมรับอย่างดี”
แต่การค้นพบนี้ไม่สามารถสรุปได้อย่างชัดเจนเพราะการทดลองไม่ได้รวมถึงการใช้ยาหลอกหรือการหลอกลวง
สำหรับการศึกษา Mitrophanous และเพื่อนร่วมงานของเขาได้ทดลองใช้ ProSavin สามครั้งในผู้ป่วยพาร์กินสัน 15 รายซึ่งไม่ตอบสนองต่อการรักษาอื่น ๆ อีกต่อไป พวกเขาจัดอันดับการตอบสนองของผู้ป่วยในระดับที่วัดการพูด, แรงสั่นสะเทือน, ความแข็งแกร่ง, ก๊อกนิ้ว, ท่าทาง, การเดินและการเคลื่อนไหวช้า
ผู้ป่วยทุกคนแสดงให้เห็นถึงพัฒนาการที่สำคัญของคะแนนมอเตอร์ใน 12 ชั่วโมงหลังจากที่พวกเขาหยุดทานยาอื่น ๆ และในเวลาหกเดือนและหนึ่งปีหลังการผ่าตัดนักวิจัยพบ
“ดูเหมือนว่าปริมาณสูงสุดของ ProSavin นั้นเป็นระดับสูงสุดของการผลิตโดปามีน” Mitrophanous กล่าว สิ่งนี้นำไปสู่การปรับปรุงที่ยิ่งใหญ่ที่สุดในคะแนนมอเตอร์และความต้องการเลโวโดปาน้อยลงอย่างต่อเนื่อง
ผู้ป่วยที่ฉีดด้วย ProSavin มีผลข้างเคียงเล็กน้อยถึงปานกลาง ที่พบบ่อยที่สุดในการใช้ยาคือการเคลื่อนไหวโดยไม่สมัครใจ (dyskinesias) และการสลับระหว่างการเคลื่อนไหวและการเคลื่อนไหวที่เรียกว่าปรากฏการณ์เปิด – ปิดซึ่งเกิดขึ้นเมื่อ levodopa สึกหรอ
โรคพาร์กินสันส่งผลกระทบต่อประชากร 5 ล้านคนทั่วโลก
About Author
